该房屋在4月11日报告说，国家医疗产品管理局（NMPA）批准启动Popedakoki注射（BBM-H901，“ xinjiu ning”商品名称，于4月10日对治疗中等至重度血友病B的成年患者进行治疗（IX中的先天性凝血因子）（IX中的先天性凝血因子）。 （RAAV）基因疗法与NMPA的突破性疗法和优先审查渠道相结合，并在中国进行了基因疗法的里程碑。血友病b）是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子IX（Fⅸ）的缺乏而造成的，这是血友病的第二大最常见形式Le血友病通常是先天性的，难以治愈。长期以来，血友病B患者依赖于频繁的终身静脉注射凝血酶蛋白复合物（PCC）或凝结因子IX进行替代治疗。患者的持续频繁出血很容易导致关节结构和功能严重损害，残疾率仍然很高。它不仅带来了巨大的身体疾病，并且忙于患者，而且还存在感染和血栓形成等风险。高度治疗费用也使患者家属长期以来造成了沉重的经济负担。根据Xinmin Pharmaceutical的说法，Popedakoji注射使用了与病毒（RAAV）载体相关的肝重组adeno的工程师，以将优化的凝血因子IX基因运送到患者的肝细胞中，从而继续使用宿主细胞基因及其血液来宣布修复以进行ProcoAgagulant Active。在商业层面，这种疗法定价尚未宣布，但是国际类似产品的成本超过100万美元。这三个都是AVV基因疗法：由CSL Behring和Uniqure开发的HEMGENIX也是第一个售价为350万美元的血友病基因治疗药物（注Home：当前汇率约为256.28亿元）。辉瑞（Pfizer）的BEQVEZ用于治疗中度至重度血友病B的成年患者的价格约为350万美元（当前汇率约为256.28亿元）。在成年人中用来治疗严重血友病A的biomarin roctavian定价为290万美元（当前汇率约为2123.4万元人民币）。但是，这三种血友病基因疗法面临销售困难：生物瘤有时预计罗克塔维亚的销售额在2023年为500-1.5亿美元，但那年的销售额仅为350万美元。目前，在美国，德国和意大利的三个市场中，Roctavian的商业化范围狭窄。 2025年2月，辉瑞还完成了开发和商业化Beqvez，这是“至今，患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限”。到2024年底，辉瑞还将血友病的权利归还了基因疗法的产物。 Xinmin Pharmaceutical的联合创始人Xiao表示，Xinmin Pharmaceutical还将在未来促进外国商业化的过程。